Het medicijn dat dankzij ODAP vanaf 1 maart beschikbaar is, heet tofersen. Dit is een medicijn tegen een zeldzame erfelijke vorm van ALS, ongeveer 1-2% van de mensen met ALS lijdt aan deze vorm.
Obstakels beschikbaarheid nieuwe medicijnen
Vaak vormen de hoge kosten en onzekerheid over de (lange termijn) klinische effectiviteit van nieuwe medicijnen een obstakel om een beslissing over vergoeding te nemen. Dat speelt zeker bij nieuwe medicijnen voor zeldzame ziekten, die vaak extreem duur kunnen zijn. De ODAP-route regelt toegang en betaling van veelbelovende medicatie, terwijl tegelijkertijd aanvullende data over effect en bijwerkingen worden verzameld.
“Alle patiënten die via de ODAP-methode medicatie krijgen, houden we zorgvuldig in de gaten”, zegt Carla Hollak, internist in Amsterdam UMC en ODAP-coördinator. “Heeft het medicijn geen effect, dan wordt de behandeling gestopt. Zo komt veelbelovende medicatie eerder beschikbaar voor patiënten, op een gecontroleerde en veilige manier. Tofersen is het derde geneesmiddel dat in ODAP is opgenomen. Het lukt steeds sneller om met alle partijen goede afspraken te maken. Dat kan maanden tot zelfs jaren schelen. Dat is heel mooi.”
Ook Petra Wormser, directeur van Zorgverzekeraars Nederland, is trots op de samenwerking en het resultaat daarvan voor patiënten: “Dankzij de inspanningen van alle betrokken partijen krijgen patiënten snel toegang tot het nieuwe medicijn. Het Orphan Drug Access Protocol zorgt ervoor dat innovatieve geneesmiddelen op een verantwoorde en duurzame wijze beschikbaar komen én blijven voor verzekerden.”
Zeldzame vorm ALS
Tofersen is een medicijn voor een zeldzame erfelijke vorm van ALS, ongeveer 1-2% van de mensen met ALS lijdt aan deze vorm. ALS is een neuromusculaire aandoening waarbij door schade aan de motorische zenuwcellen spieren langzaam afsterven. Gemiddeld hebben mensen die leven met deze ziekte een levensverwachting van 3 tot 5 jaar. Lang was er geen behandeling voor deze patiëntengroep beschikbaar, maar dat is veranderd sinds de ontwikkeling van tofersen.
Michael van Es, neuroloog UMC Utrecht: “Tofersen is het eerste medicijn dat beschikbaar is voor een vorm van ALS. Dat geeft ons als artsen en onderzoekers, maar vooral ook iedereen die leeft met ALS, het geloof dat ALS een behandelbare ziekte kan zijn. Ondanks dat dit medicijn maar voor een zeer kleine groep patiënten is, ben ik blij dat de vergoeding nu goed geregeld is.”
Foto: Shutterstock
